NGS-활성화된 RNA요법:전체-주기 연구, 개발 및 산업화
NGS 솔루션은mRNA 치료, siRNA 치료, RNA 편집 치료 등 최첨단 RNA 약물을 위해 설계된 종합적인 정밀 검출 솔루션{0}}. 이는 RNA 분자의 서열 정확성, 무결성 및 유전적 안정성에 중점을 둡니다. 세 가지 핵심 기술-mRNA 시퀀싱, 초-희귀 변이체 분석, RNA 무결성 평가-를 통해 초기 연구 개발부터 시험 생산, 상용화까지 RNA 치료의 전체 품질 관리 프로세스를 다룹니다. 이는 기업이 RNA 약물 개발의 병목 현상을 극복하고 글로벌 규제 준수 요구 사항을 충족하며 제품 안전성과 효능을 보장하는 데 도움이 됩니다.
테스트서비스 내용
• 테스트 내용:전체-길이 서열 결정: 높은-충실도 RNA-seq 기술을 사용하여 전체{3}}길이 mRNA 서열을 완전히 분석하여 코딩 및 비코딩(UTR) 서열의 정확성을 확인하고 점 돌연변이, 삭제 및 삽입과 같은 서열 이상을 스크리닝합니다.
•이성질체 분석: 복잡한 mRNA 분자의 경우 대체 접합 이성질체의 유형과 비율을 식별하고 약물 기능에 미치는 영향을 평가합니다.
서열 일관성 검증: 다양한 생산 배치와 다양한 보관 조건에서 mRNA 서열을 비교하여 배치 간 및 유효 기간 내 서열 안정성을 보장합니다.
기술적 장점: 서열 분석 범위 > 99%, 서열 정렬 정확도 99% 이상, 낮은- 서열 변이를 정확하게 포착할 수 있습니다.
• 탐지 기능:빈도가 낮은 매우 희귀한 변종(예: 희귀 점 돌연변이, 키메라 서열 및 분해-관련 변종)을 정확하게 식별할 수 있습니다.
• 기술 지원:이 시스템은 독점적인 생물정보학 알고리즘과 결합된 초-심층 시퀀싱을 사용하여 배경 잡음을 효과적으로 필터링하고 희귀 변종 감지의 정확성을 향상시킵니다.
RNA 분자의 무결성은 번역 효율성과 치료 효과를 직접적으로 결정하며 RNA 치료의 품질 관리를 위한 핵심 지표입니다.
전체-무결성 검증:mRNA/siRNA 분자의 전체 길이 비율은 모세관 전기영동 및 RNA{1}}seq 범위 분석을 통해 평가되어 잘린 산물과 분해 산물을 식별합니다.
2차 구조 안정성 분석:실험적 검증과 결합된 RNA 접힘 예측 알고리즘을 사용하여 RNA 분자의 2차 구조의 무결성을 평가하고 구조적 이상이 전달 및 기능에 미치는 영향을 피했습니다.
테스트 적용 범위
mRNA 요법
코로나19 mRNA 백신, 암치료용 mRNA 백신, 단백질 대체 mRNA 약물 등
소형 RNA 치료법
siRNA 약물, miRNA 모방체/억제제 등;
RNA 편집 치료법
CRISPR-Cas13- 매개 RNA 편집 약물, ADAR 효소 매개 RNA 수정 치료법 등
기타 RNA 치료법에는 다음이 포함됩니다.
원형 RNA 약물, 긴 비{0}}암호화 RNA(lncRNA) 치료법 및 RNA 압타머 약물.